Il Coraggio Dei Bambini e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Una terapia sperimentale accresce l’aspettativa di vita dei bambini affetti da un tumore cerebrale molto aggressivo e inoperabile: il Glioma, diffuso della linea mediana.
Il risultato arriva da uno studio clinico dell’Ospedale, tra i primi Centri a livello internazionale ad aver sperimentato una cura basata sulla caratterizzazione genetica molecolare del tumore di ciascun paziente coinvolto nella ricerca e sull’uso di farmaci ‘target’, cioè mirati.
La ricerca durata 4 anni è stata condotta dal team di Neuro-Oncologia (clinici, chirurghi, patologi, biologi) ed ha coinvolto 25 pazienti tra 5 e 14 anni. In base ai risultati di laboratorio, oltre alla terapia standard, a 9 bambini su 25 è stato possibile somministrare in un secondo momento anche farmaci ‘target’, cioè diretti contro le specifiche mutazioni individuate nel loro tumore. Non sono stati rilevati effetti collaterali gravi e la sopravvivenza media è passata da meno di 12 mesi dalla diagnosi a circa 24 mesi.
«Risultati mai ottenuti prima» – spiega Angela Mastronuzzi coordinatrice dello studio e responsabile dell’Unità di Neuro-Oncologia – «Consentire ai bambini malati di vivere più a lungo significa dare loro una chance in più per beneficiare di nuovi trattamenti o di trial clinici nei quali aggiungere già in prima linea le medicine target. Tutto questo è stato possibile grazie alla stretta collaborazione del team multidisciplinare di Neuro-Oncologia e in particolare del dott. Andrea Carai, neurochirurgo e della dott.ssa Sabrina Rossi anatomo-patologa, che hanno permesso di ottimizzare il percorso di questi pazienti».
Lo studio è stato sostenuto dall’Associazione Il Coraggio dei Bambini. Per la sua rilevanza scientifica, nel mese di ottobre 2022 è stato premiato come migliore presentazione orale al Congresso Nazionale AIEOP – Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica.
La ricerca scientifica verso una cura efficace intanto prosegue su più fronti: al Bambino Gesù è in fase di autorizzazione un nuovo trattamento dei tumori cerebrali coordinato dal prof. Franco Locatelli con cellule CART geneticamente modificate.